一、制定背景和重要意義
細胞治療是 21 世紀當代醫(yī)學(xué)的重點研究?向，為貫徹落實《中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)管理委員會關(guān)于同意在國家干細胞工程產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化基地建設(shè)中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)聯(lián)動創(chuàng)新示范基地的批復(fù)》（津自貿(mào)函〔2022〕2號）要求，對標國際通行做法和標準，發(fā)揮細胞治療“國家隊”優(yōu)勢和自貿(mào)試驗區(qū)先行先試優(yōu)勢，堅持“標準先行，安全并重”的原則，推動基因與細胞治療改革試點，自貿(mào)區(qū)創(chuàng)新發(fā)展局起草了《中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)聯(lián)動創(chuàng)新示范基地（基因與細胞治療）建設(shè)實施方案》（以下簡稱《方案》）。
二、起草過程
《方案》以《中華人民共和國藥品管理法》《中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)條例》等相關(guān)法律為指引，在起草過程中，會同市級部門建立工作專班，系統(tǒng)梳理監(jiān)管政策和外省市經(jīng)驗，深入摸排天津市醫(yī)療機構(gòu)、細胞相關(guān)企業(yè)、科研平臺相關(guān)需求，積極爭取國家賦權(quán)支持。同時，赴海南、上海、北京、浙江等地調(diào)研，學(xué)習先進地區(qū)在基因與細胞治療政策、產(chǎn)業(yè)等方面的經(jīng)驗做法，多次召開研討會和論證會，組織市級部門、醫(yī)療機構(gòu)、代表性細胞企業(yè)、創(chuàng)新平臺的相關(guān)專家反復(fù)論證修改，向市級7個部門先后征求了兩輪意見，經(jīng)溝通達成一致意見后，形成《方案》審定稿，并委托律所進行了合法性審核和公平競爭審查，以天津自貿(mào)試驗區(qū)管委會名義印發(fā)。
三、主要內(nèi)容
《方案》包括三部分內(nèi)容，主要為總體思想、重點任務(wù)和保障措施。
1.總體思想包括指導(dǎo)思想和建設(shè)目標兩個方面：一是總體思想要求基地建設(shè)以習近平新時代中國特色社會主義思想為指導(dǎo)，深入落實黨中央、國務(wù)院和天津市委、市政府決策部署，落實《中國（天津）自由貿(mào)易試驗區(qū)條例》，充分發(fā)揮自貿(mào)試驗區(qū)先行先試優(yōu)勢、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）細胞治療“國家隊”優(yōu)勢，在有效防控風險的條件下，在基因與細胞治療領(lǐng)域開展改革試點，為患者謀福利、增生機，為國家試制度、試標準，為行業(yè)謀發(fā)展、拓空間。二是建設(shè)目標明確打造規(guī)范安全、創(chuàng)新驅(qū)動、應(yīng)用引領(lǐng)、優(yōu)勢互補的基因和細胞治療示范基地，在細胞采集、生產(chǎn)制備、運輸、質(zhì)控、院內(nèi)放行、風險控制等方面形成一系列技術(shù)規(guī)范或標準；在基因與細胞治療分級分類管理制度、審評審批制度、事中事后監(jiān)管制度等方面形成一批制度創(chuàng)新成果，形成一批可復(fù)制可推廣的試點經(jīng)驗，為進一步擴大試點范圍奠定堅實基礎(chǔ)。
2.重點任務(wù)共16條，涉及制度創(chuàng)新和聯(lián)動創(chuàng)新等兩個方向，一是制度創(chuàng)新主要探索就“基因與細胞治療分級分類管理模式”“細胞治療倫理審評區(qū)域互認機制”“細胞治療臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用新模式”“真實世界數(shù)據(jù)研究在藥品審評審批中的應(yīng)用”“全球協(xié)同研發(fā)的試驗用特殊物品通關(guān)模式”等方面尋求突破，建立應(yīng)用監(jiān)管鏈和標準化制備指導(dǎo)體系，推進標準化進程。二是聯(lián)動創(chuàng)新主要是鼓勵基地與自貿(mào)試驗區(qū)、聯(lián)動創(chuàng)新區(qū)聯(lián)動合作，同時，推動成立基因與細胞治療臨床研究聯(lián)盟，制度共享，強化合作。
3.保障措施包括加強組織領(lǐng)導(dǎo)、建立協(xié)調(diào)機制、加強復(fù)制推廣、完善保障機制和強化風險管控五個方面。
